Лечение ВМД с помощью генной инженерии

«Hemera Biosciences» - это частная биотехнологическая фирма, занимающаяся разработкой терапии сухой и влажной формы возрастной макулярной дегенерации (ВМД) на основе использования антикомплементарных генов.

Комплементом (системой комплемента) называется группа глобулярных белков сыворотки крови животных и человека, представляющих собой часть иммунной системы организма. Увеличение или уменьшение содержания комплемента в организме наблюдается при многих заболеваниях, например, при воспалительных процессах, аутоиммунных и онкологических заболеваниях.

«Генетические и доклинические исследования показали, что изменения в комплементе, как значимый фактор воспаления, играют ключевую роль в развитии влажной и сухой форм ВMД», - говорит Адам Роджерс, доктор медицинских наук, один из основателей фирмы «Hemera».

Генная терапия фирмы «Hemera» основана на использовании вектора AAV2 (аденоассоциированного вируса) для образования растворимой формы встречающегося в природе мембранно-связанного белка CD59, который блокирует MАК (мембраноатакующий комплекс). Этот комплекс вызывает перенос ионной жидкости, приводящий к разрушению и последующему умиранию клетки. Генная терапия фирмы «Hemera» работает по принципу увеличения продукции CD59 клетками глаз. CD59, выделяемый клетками, будет циркулировать внутри глаза и проникать к сетчатке для предотвращения осаждения МАК и разрушения клеток.

Преклинические исследования, сделанные в лаборатории Раджендры Кумара-Сингха, другого основателя «Hemera», показали, что интравитреальные инъекции аденоассоциированного вируса, который экспрессирует растворимый CD59, предотвращают хориоидальную неоваскуляризацию (развитие новообразованных сосудов). Хориоидальная неоваскуляризация - главная причина потери зрения при ВМД.

«Растворимая форма CD59 предотвращает развитие МАК, гибель клеток пигментного эпителия сетчатки и предотвращает развитие патологических кровеносных сосудов. Использование генной терапии для экспрессии растворимой формы белка CD59 делает возможным долгосрочный лечебный эффект этого хронического заболевания», – сказал доктор Кумар Сингх.

Недавно фирма получила начальное финансирование и патент США на разработанную ею генную терапию CD59. Это финансирование позволит фирме приступить к производству своего лекарства, а также к тестированию его на животных - и затем перейти к первой фазе исследования на людях.

Материал подготовлен: Theochem